关注中国医药行业发展动态的人可能都还记得：2021年6月经国家食药监管理局批准上市的某新型靶向疗法，曾在社会上引起长时间的关注与热议。大家的好奇心和讨论焦点，不仅仅在于它在临床实践中体现出的疗效是否符合预期，还有一个关键词，也频频出现在各类相关新闻报道中，那就是“120万一针”。

　　一款新药的使用成本为何会如此昂贵?这就不得不提及医药研发领域的一个经典说法：“十年+十亿美金”，它表明一款新药的开发，不仅周期漫长、成本高昂，而且成功率低。但与此同时，世界上还有30000多种疾病，尚未找到对症的药物。因此让更多患者有药可医，这是强劲的社会刚需，也是医学界的目标所在。

　　所幸的是，大数据与人工智能(Artificial Intelligence，AI)的兴起，正让新药的研发走出这个“双十”困局，使药物研发的进度得以加速，成功率得以提高，同时成本也得以大大降低。

　　01 新药研发搭上AI快车

　　AI对比人脑有着“做得更快、更准确”的先天优势，可以高效地完成各个领域中繁重复杂的工作，进而向着更加困难和更有意义的目标前进。AI领域的开创者之一尼尔斯·约翰·尼尔森教授曾经对AI下了这样一个定义：“人工智能是关于知识的学科”，这意味着AI自诞生以来，便肩负着推动人类科学发展的重任。

　　因此这也不难解释，为何当前在各个科学领域的前沿研究中，几乎每一次重大突破的背后都有着AI的身影。比如今天要谈的，在生命科学领域当中非常具有挑战性，被人用“九死一生”来形容的新药研发过程。

　　塔夫茨药物开发研究中心提供的数据显示，开发一个新药的平均成本大约为26亿美元。一般需要12-15年的时间才能将一个新药从试验室走入市场。不仅如此，5000个临床前化合物大约只有5个化合物可以进入临床试验，最终只有一个才能被批准用于临床治疗，成为真正的药物。

　　如今，随着大数据、AI技术渗透到生产生活的各个领域，医药行业也开始借助包括AI在内的新技术，用更经济、更有针对性的方法开发新药。最近10年，随着云计算等大规模算力的普及，以及以深度学习为代表的AI算法在多个领域的快速发展和应用，AI开始在药物研发的各个关键环节发挥越来越重要的作用。

　　来自TechEmergence的报告显示，AI可以将新药研发的成功率提高16.7%，AI辅助药物研发每年能够为药企节约540亿美元的研发费用，并在研发主要环节节约40%至60%的时间成本。

　　另据2020年6月发表于Drug Discovery Today杂志的文章显示，21家头部跨国药企在2014-2019年共发表398篇与“AI药物研发”相关的论文，同时启动了73项内部AI研发项目、61项与外部AI公司合作的项目、以及11项对初创AI企业的投资或收购。

　　从类似这样的、越来越多的投入和案例中可以看到，AI已经成为助力药物研发模式升级的一个关键因素。

　　02 从蛋白质结构打开攻克疾病的缺口

　　蛋白质是生物体内一切功能的执行者，人类身体内的任何功能，从催化化学反应到抵御外来侵略都是蛋白质作用的结果，在氨基酸根据基因表达的信息形成一条多肽链之后，必须折叠形成正确的三维空间结构才可能具有正常的生物学功能。如果在折叠过程中出现故障，形成错误的空间结构，不但将丧失其生物学功能，还会引起各种疾病。

　　对蛋白质三维结构开展有效解析与预测，就能对有机体的构成，以及运行和变化的规律实施更深层次的诠释和探究，进而可为生物学、医学、药学乃至农业、畜牧业等行业和领域的未来研究与发展提供高质量的生物学假设。

　　为了解蛋白质的结构，传统的实验方法是使用X光、冷冻电镜等方法对蛋白进行拍照，每一个样品可能需要几个月，甚至于几年的时间，才能够高精度地完成拍照。在国际深具影响力的SwissProt数据库上，累计的蛋白序列的信息已经达到了56万之多，传统的实验方法很难去满足几十万量级甚至于未来几百万量级的蛋白序列结构解析的需求。